Harvard Stem Cell Institute (HSCI) investigadores de Massachusetts Eye and Ear (MEE) han reconstruido un antiguo virus que es altamente eficaz en la entrega de terapias génicas para el hígado, músculo, y la retina. El descubrimiento, publicado esta semana en Cell Reports , tiene el potencial para avanzar terapias génicas que no sólo son más seguros y más potente que las terapias disponibles, sino también para ayudar a un mayor número de pacientes.
"Creemos que nuestros resultados nos enseñarán cómo las estructuras biológicas complejas, tales como AAV [ virus adeno-asociados se construyen], "dijo Lucas H. Vandenberghe , un miembro de la facultad HSCI afiliados y autor principal del estudio. "A partir de este conocimiento, esperamos diseñar virus de última generación para su uso como vectores en la terapia génica."
Un virus puede ser un sistema de administración ideal para la terapia génica.Para sobrevivir, un virus debe infiltrarse en un organismo huésped sin ser detectados y transferir su material genético en las células, donde utilizará el huésped para replicarse y proliferar. Tomando ventaja de este proceso, los investigadores pueden insertar genes terapéuticos en un virus, a continuación, utilizar el virus para los genes de transporte a las células o tejidos apropiados dentro de un cuerpo humano.
Hasta ahora, los AAV utiliza para la terapia génica han sido elegidos de los virus que circulan naturalmente en toda la población humana. Si las personas han estado expuestas al virus, su cuerpo probablemente reconocerá, montará un ataque, y destruirlo antes de que pueda entregar la terapia. Ingeniería nuevos, virus benignos podría hacer que los virus irreconocible y aumentar el número de personas para las que una terapia génica dada funcionará.
Sin embargo, los esfuerzos para diseñar mejores AAV han sido frustrados por su intrincada estructura. Como piezas de un rompecabezas, cada proteína en la envoltura de un virus debe encajar a la perfección para que el virus pueda funcionar normalmente. La alteración de proteínas en una parte del virus para lograr un cierto beneficio, tales como la transferencia génica más eficiente o reconocimiento reducido por las células inmunitarias del huésped, podría llegar a destruir la integridad estructural de toda la concha.
Para superar este reto, Vandenberghe, junto con sus colegas de la Escuela de Medicina de Harvard , Schepens Eye Research Institute , y el MEE, se dirigió a la historia evolutiva de orientación. Con el tiempo, los ancestros de AAV se sometieron a una serie de cambios que conservan la integridad estructural del virus, mientras que ligeramente alterar algunas de sus funciones. Los investigadores fueron capaces de recrear una línea de tiempo de evolución de los cambios y construir nueve virus antepasado sintéticos en el laboratorio. Cuando se inyecta en ratones, la más antigua de ellas, Anc80, dirigido con éxito el hígado, músculo, y la retina sin producir efectos secundarios tóxicos.
En futuros estudios, los investigadores caracterizar la interacción entre el virus y el anfitrión durante la evolución y continuará buscando mejores vectores para aplicaciones clínicas. También examinarán el potencial de Anc80 para el tratamiento de las enfermedades del hígado y de la retina formas de ceguera ."Los vectores desarrollados y caracterizados en este estudio demuestran la biología única y potente que justifican su consideración para aplicaciones de terapia génica", dijo Vandenberghe.
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